Efterlängtat resultat för omtvistat ms-läkemedel

Patienter med ms hade lägre risk att drabbas av skov med läkemedlet rituximab än med standardbehandling. Problemet är att det inte är godkänt just för ms.

Läkemedlet rituximab, som säljs under namnet Mabthera, är billigare än andra behandlingar som används vid multipel skleros, ms. Det har använts under många år och man vet att det är både effektivt och säkert.

Men eftersom det är utvecklat och godkänt för lymfom och inte för ms har det inte varit en behandling som Socialstyrelsen rekommenderat i sina riktlinjer. Användningen sker ”off-lable”, alltså utanför godkänd indikation. Läkemedelsverket har inte heller kunnat uttala sig om läkare bör använda rituximab vid ms eller inte eftersom det saknat vetenskapliga studier som visar att det är effektivt. Men nu har alltså svenska forskare tittat på just detta.

– Studien bekräftar det vi egentligen visste, att rituximab har en bra effekt vid ms. Det är till och med så att resultaten är bättre än vi trodde, säger Anders Svenningsson, professor i neurologi vid Karolinska institutet och verksam vid Danderyds sjukhus.

Fick färre skov

Han är huvudförfattare till studien där rituximab jämförts med ett annat läkemedel mot ms, dimetyl fumarat. Totalt 195 patienter med ms lottades till att få en av de två behandlingarna. Syftet med studien var att ta reda på i vilken utsträckning behandlingarna förhindrade skov, försämringsperioder som inträffar vid ms. Resultaten har publicerats i tidskriften Lancet Neurology.

Det visade sig att av de som fick rituximab hade bara tre av 98 patienter drabbats av skov. I den andra gruppen var det 16 av 97 som hade försämrats. Undersökning med magnetkamera visade också att patienter som behandlats med rituximab fick färre områden med plack, en form av skador i det centrala nervsystemet.

– Vi hoppas att resultaten ska göra att Socialstyrelsen kan inkludera rituximab i sina nya riktlinjer som snart kommer att publiceras. Vi spar ungefär en halv miljard kronor om året med att använda det i stället för andra dyrare preparat, säger Anders Svenningsson.

Lämnade i protest

Han har dock inga stora förhoppningar. I våras meddelade myndigheten, enligt dokument som TT tagit del av, att man inte tänker göra det. Anledningen är att det finns risk för att myndigheten drar på sig ett skadeståndsansvar från läkemedelsbolagen. Detta fick också Anders Svenningsson att lämna sitt uppdrag som ordförande i den expertgrupp som arbetade med riktlinjerna, något som Dagens Medicin rapporterade om.

Sedan studien genomfördes mellan 2016 och 2021 har det godkänts flera läkemedel med samma verkningsmekanism som rituximab. Det handlar om läkemedel som minskar mängden B-lymfocyter, celler i immunförsvaret som angriper den egna kroppen vid ms.

Företaget har inte ansökt

Men rituximab är det klart billigaste alternativet vilket i kombination med effekten har gjort att det är det mest använda för sjukdomen i Sverige, trots att det inte rekommenderas. Att rituximab inte är godkänt för att behandla ms beror på att företaget bakom, Roche, valt att inte ansöka om det hos läkemedelsmyndigheterna. Samma företag har i stället utvecklat ett annat liknande läkemedel som är godkänt mot ms, men det är dyrare och används inte alls i samma utsträckning.

TT: Att ett läkemedel inte tas upp i riktlinjerna innebär inte att det inte får användas. Om det ändå är det billigare läkemedlet som används, spelar det då någon roll vad myndigheterna rekommenderar?

– Det är en principfråga. Jag tycker att det är oacceptabelt att Socialstyrelsen väljer att inte ta upp ett effektivt läkemedel av rädsla för att läkemedelsbolagen kan begära skadestånd. Det är också märkligt att vi lägger ner resurser på att ta fram riktlinjer där många experter är involverade om det ändå inte behöver följas, säger Anders Svenningsson.